[더페어] 노만영 기자=더불어민주당 최혜영 의원(비례, 보건복지위원회)이 오는 14일 오후 1시 30분 국회의원회관 제6간담회의실에서 ‘건강보험 허들에 걸린 희귀·난치성질환 치료제들: 한랭응집소병과 신경섬유종증을 중심으로 토론회’를 개최한다.
이번 토론회는 희귀·난치성 질환에 속하는 한랭응집소병과 신경섬유종증 환자분들께 진단부터 치료까지 겪어온 어려움을 직접 전해 듣고, 현재 개발된 치료제를 중심으로 환자 접근성 개선방안을 논의하기 위해 마련되었다.
주제발표에 앞서 한랭응집소병과 신경섬유종증 환자가 토론회에 직접 참석하여 투병사례를 공유할 예정이다. 주제발표 시간에는 장준호 교수(삼성서울병원 혈액종양내과)가 '한랭응집소병 치료현황과 치료제 접근성 개선방안'이라는 주제로 발표하고, 이범희 교수(서울아산병원 소아청소년과)가 영상을 통해 '신경섬유종증 치료제 신속 급여 필요성'을 발표할 예정이다.
이어지는 패널토론에서는 이은영 이사(한국환자단체연합회), 김진아 사무국장(한국희귀난치성질환연합회), 이하림 사무관(보건복지부 보험약제과), 조우미 사무관(질병관리청 희귀질환관리과), 김국희 부장(건강보험심사평가원 신약등재부), 최은택 편집국장(뉴스더보이스)이 참석하여 지정토론과 질의응답을 진행할 예정이다. 좌장은 최영현 특임교수(한경국립대학교)가 맡을 예정이다.
이번 토론회에서 논의할 예정인 한랭응집소병은 신체의 면역 체계가 자신의 적혈구를 공격해 적혈구 파괴가 지속·반복되는 질환으로 알려져 있다. 적혈구 파괴로 인해 환자는 극심한 빈혈과 피로, 호흡곤란, 혈색소뇨증, 말단 청색증, 혈전성 합병증을 겪게 된다.
국내에는 질병코드가 없어서 정확한 환자 수 집계가 어렵지만, 약 100여 명의 환자가 있는 것으로 추정되고 있다. 종전에는 치료제가 없어서 임시방편인 수혈이나 스테로이드 투약 요법 등으로 치료해 왔으나, 지난 7월 한랭응집소병 치료제가 국내에서도 허가되었다.
또한, 신경섬유종증 1형은 전신에 걸쳐 비정상적으로 세포가 증식하는 희귀질환이다. 보통 10세 이전에 진단되며, 신체 성장에 따라 병변도 계속 커져서 언어장애나 척추측만증, 심각한 통증 등 합병증을 동반하는 것으로 알려져 있다.
2020년 기준 국내 환자 수는 약 4,000명으로 추산되고 있다. 3세 이상 소아의 수술이 불가능한 신경섬유종증 1형 치료제가 지난 2021년 5월 국내에서 허가되었다.
최 의원은 2021년 국정감사에서 척수성 근위축증 환아 어머니를 모시고 25억 원에 달하는 초고가 치료제의 환자 접근성 개선 필요성을 지적하는 등 환자 중심의 보건의료제도를 만들기 위한 의정활동을 꾸준히 펼치고 있다.
이번 토론회 주최자인 최혜영 의원은 “아직도 대체의약품이 없는 초고가 의약품이 많고, 치료제가 있어도 돈이 없어서 고통받는 환자 여러분을 현장에서 많이 뵙고 있다"며 "따라서 환자들의 실질 부담을 감소시키고, 환자 생명과 직결되는 중증·난치 질환 치료제에 대한 접근성을 높이는 대책은 앞으로도 정부와 국회에서 고민하고 해결해 나가야 할 과제다”라고 언급했다.
이어 “9월 14일에 개최하는 '건강보험 허들에 걸린 희귀·난치성 질환 치료제들' 토론회가 한랭응집소병과 신경섬유종증으로 고통받는 환자분들께 안전하고 효과적인 방법으로 치료받을 수 있는 환경이 조속히 마련되기를 바란다”고 강조했다.
한편 최혜영 의원은 앞서 지난달 ‘의약품 경제성평가 자료제출 생략제도 개선방안 토론회’를 한국환자단체연합회와 공동개최한 바 있다.